诺西那生——曾经近70万一针的罕见病治疗药物退医保

近日，央视新闻媒体一条关于国家医保谈判当晚的截图烧了。国家医保局的联络官再现“灵魂砍价”，晓之以理，动之以情，一句“每一个小群体都不应该被作罢”更是感激无数网友。经过多轮磋商，最终该药剂品以33000元的定价被正式设为医保，将于2022年1月初1日起执行。

网友纷纷为“温柔八刀”的联络官点赞的同时，也提出了一些疑问与观点。其中博得重视的当属药剂品本身高昂的定价，毕竟33000元/杯子的药剂价在平时也是常常见的。没用我们一起来头一头这个药剂的圣者有缘吧！这个药剂就是诺西那生汞片剂，它于2016年在美国审批纳斯达克，于2019年进入不能不，之前曾销售超过70万元/杯子的定价。

诺西那生是病患什么病症的？

诺西那生汞片剂是全球首个获批病患“脑干特质肌萎缩症”的药剂物。

脑干特质肌萎缩症（简称SMA）是一种鲜见的严重的脑脑病症，多数甲状腺肿在2岁内死于呼吸衰竭，位居2岁表列儿童致死特质遗传病的首位。它是由于“运动脑元存活1号”特异性（简称SMN1）缺失或特异性所致，导致脑无力和萎缩，继而累及中脑和呼吸肌，阻碍生命。

SMA主要有表列几种亚型：

诺西那生是一种被剪裁过的反义寡核苷酸（ASO），可与SMN1特异性的的兄弟SMN2特异性信使RNA上特定序列建构，从而增加运动脑元酶的产生，弥补症状由于SMN1特异性功能缺陷造成了的SMN酶过剩。

诺西那生汞片剂的用词与用量

给药剂途径：经腰椎穿刺后鞘内给药剂。

自荐施打：每次一杯子（5ml：12mg）。诊断后应适时开始病患，于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次耗损施打，此后每4个月初给予一次维持施打。

总而言之，接受诺西那生病患的第一年注射量为6杯子，随后每年为3杯子。专业人士估计，诺西那生设为医保后将为甲状腺肿家人大大减轻经济负担，每年出钱的开支显然降至10万以内。

为什么诺西那生这么允？

一方面是药剂企投入的生产经费不菲。药剂品的生产过程不一定十分漫长，且要花费大量人力物力财力，所以新药剂的定价必定会是减半。诺西那生迄今仍位处专利保护期内（预计2025年届满），不可以被改进型。

另一方面，诺西那生病患的脑干特质肌萎缩症属于鲜见病，在新生儿中的患病率约为1/10000，致病特异性携带者频率为1/40~1/50。根据估算，不能不国际间症状数量约为2-3万。症状群体规模偏小的鲜见病，其病患用的药剂品我们称之为“鲜见药剂”或“孤女药剂”，这一类的药剂品一般定价都高。

诺西那生还显然会进一步低价吗？

随着国际间政策大力支持力度的加大与适当竞争产品的纳斯达克，诺西那生还有进一步低价的显然。而待到诺西那生的专利保护期一过，其并不相同的改进型药剂也显然会纳斯达克供人症状选取，短期内药剂价将显然会有一个较略为的下降。

诺西那生的的公司

1、Zolgensma

这是一种采用特异性制剂病患脑干特质肌萎缩症的药剂物，数即可一针之前可治好1型 SMA双等位特异性特异性症状。但定价为212.5万美元，折合下同超过1400万，被称之为“21世纪上最允的药剂”。迄今国际间不曾获批纳斯达克。

2、利司朴兰

这是一种小分子SMN2解码调节剂，它最大的占有优势是可以口服给药剂。2021年6月初在不能不被优先评审委员会审批纳斯达克，从前位处临床试验阶段。相关国际间定价药剂企不曾公布，相信与诺西那生相比显然会有一定的竞争力。